• Зелбораф – первый одобренный FDA метод лечения при редком заболевании крови – болезни Эрдгейма-Честера
• Решение об одобрении основывается на результатах пакетного исследования, в которое набираются участники с различными заболеваниями на основе преимущественно генетического профиля

Компания «Рош» сообщает об одобрении Управлением по контролю качества лекарственных средств и продуктов питания США (FDA) препарата Зелбораф® (вемурафениб) для применения при болезни Эрдгейма-Честера при наличии мутации BRAF V600. Болезнь Эрдгейма-Честера – редкое и серьезное заболевание крови, характеризующееся аномальным размножением определенных лейкоцитов (гистиоцитов), которые могут инвазировать здоровые ткани и органы.[1]

Решение о регистрации основывается на результатах исследования II фазы VE-BASKET. В пакетных исследованиях используется инновационный дизайн клинических исследований, который помогает быстрее накапливать данные и может ускорить разработку препаратов для заболеваний с высокой неудовлетворенной потребностью в методах лечения. Вместо набора участников исходя, главным образом, из заболевания или его локализации, в пакетных исследованиях сопоставляют генетический профиль заболевания и механизм действия препарата.

«Это решение FDA означает, что страдающие болезнью Эрдгейма-Честера пациенты впервые получат одобренный FDA метод лечения, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Мы стремимся находить новые пути, чтобы разрабатывать препараты для пациентов, которые имеют высокую неудовлетворенность существующими методами лечения, и мы рады, что это инновационное клиническое исследование помогло выяснить, что Зелбораф подходит для лечения этого редкого заболевания».

Окончательные результаты исследования VE-BASKET с участием 22 пациентов с болезнью Эрдгейма-Честера показали лучшую частоту общего ответа 54,5%. Наиболее частыми нежелательным явлениям 3 степени тяжести и выше были новые случаи рака кожи, высокое кровяное давление, сыпь и боль в суставах. Наиболее частыми нежелательными явлениями были боль в суставах, сыпь, выпадение волос, утомляемость, изменение сердечного ритма и доброкачественные новообразования кожи.

В 2011 году Зелбораф одобрен в качестве монотерапии для лечения пациентов с неоперабельной или метастатической меланомы с мутацией BRAF V600E.[2] Ранее FDA предоставило Зелборафу право на приоритетное рассмотрение заявки и статус «прорыв в терапии» по показанию болезнь Эрдгейма-Честера с наличием мутации BRAF V600.[3]

Об исследовании VE-BASKET

VE-BASKET – открытое нерандомизированное пакетное (корзинное) исследование II фазы, в котором изучается применение Зелборафа в лечении онкологических и других заболеваний с наличием мутации BRAF V600, включая болезнь Эрдгейма-Честера. Окончательные результаты исследования VE-BASKET с участием 22 пациентов с болезнью Эрдгейма-Честера показали лучшую частоту общего ответа 54,5% по критериям RECIST v1.1. При медиане времени наблюдения 26,6 месяцев медиана длительности ответа не оценивалась. К наиболее частым (≥10%) нежелательным явлениям 3 степени тяжести и выше относились новые случаи рака кожи, высокое кровяное давление, сыпь и боль в суставах. Наиболее частыми (≥50%) нежелательными явлениями были боль в суставах, сыпь, выпадение волос, утомляемость, изменение сердечного ритма и доброкачественные новообразования кожи. Первые результаты исследования были опубликованы в «Медицинском журнале Новой Англии» (New England Journal of Medicine) в августе 2015 года.[4]

О болезни Эрдгейма-Честера

Болезнь (синдром) Эрдгейма-Честера – крайне редкий нелангергансовый гистиоцитоз. Учитывая, что болезнь настолько редкая, точные показатели распространенности и заболеваемости трудно установить. Согласно оценкам на основе имеющихся опубликованных данных, в США количество случаев не превышает 500.[5] У более чем 50% всех пациентов с болезнью Эрдгейма-Честера заболевание характеризуется наличием мутации BRAF V600.[6]

О препарате Зелбораф

Зелбораф предназначен для подавления мутированных форм BRAF, которые вызывают повышение патологического неконтролируемого потока сигналов внутри злокачественных клеток, что приводит к росту опухоли. BRAF – это белок в сигнальном пути клетки, помогающий контролировать рост и выживание клеток. Зелбораф был первым одобренным препаратом в этом классе. Зелбораф разработан совместно компаниями «Рош» и Plexxikon (в настоящее время входит в группу компаний Daiichi Sankyo) в рамках лицензии от 2006 года и соглашения о сотрудничестве.

---

О компании «Рош»

Компания «Рош» входит в число ведущих компаний мира в области фармацевтики и диагностики, являясь самым крупным производителем биотехнологических лекарственных препаратов для лечения онкологических, офтальмологических и аутоиммунных заболеваний, тяжелых вирусных инфекций и нарушений центральной нервной системы. Компания «Рош» является лидером в области диагностики in vitro и гистологической диагностики онкологических заболеваний, а также пионером в области самоконтроля сахарного диабета. Объединение фармацевтического и диагностического подразделений позволяет «Рош» быть лидером в области персонализированной медицины — стратегии, направленной на разработку эффективных медицинских решений для пациентов, с учетом индивидуальных особенностей каждого.

Компания была основана в 1896 году и на протяжении 120 лет производит современные диагностические средства и инновационные лекарственные препараты для профилактики, диагностики и лечения серьезных заболеваний, делая значительный вклад в развитие мирового здравоохранения. Двадцать девять препаратов «Рош», в том числе жизненно важные антибиотики, противомалярийные и противоопухолевые препараты, включены в Перечень основных лекарственных средств ВОЗ. Восемь лет подряд компания «Рош» признается лидером в сфере фармацевтики, биотехнологий и медико-биологических наук по показателям устойчивости индекса Доу-Джонса. Группа компаний «Рош» (штаб-квартира в Базеле, Швейцария) имеет представительства более чем в 100 странах мира, в которых, по данным 2016 года, работает более 94 000 человек. Инвестиции компании в исследования и разработки составляют 9,9 миллиардов швейцарских франков, объем продаж — 50,6 миллиарда швейцарских франков. Компании «Рош» полностью принадлежит компания Genentech, США, и контрольный пакет акций компании Chugai Pharmaceutical, Япония. Дополнительную информацию о компании «Рош» в России можно получить на сайте www.roche.ru.

Все товарные знаки, использованные или упомянутые в данном пресс-релизе, защищены законом.

Ссылки

1. Adawi M, Bisharat B, Bowirrat A. Erdheim-Chester disease (ECD): Case report, clinical and basic investigations, and review of literature. Medicine (Baltimore). 2016;95:e5167.
2. Инструкция по применению препарата Зелбораф, апрель 2017 г. (на англ.) Доступно по ссылке: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfdadocs/label/2017/202429s012lbl.pdf
3. Genentech. FDA предоставляет право на приоритетное рассмотрение и статус «прорыв в терапии» препарату Зелбораф (вемурафениб) по показанию болезнь Эрдхайма-Честера с мутацией BRAFV Пресс-релиз, 7 августа 2017 г. (на англ.) Доступно по ссылке: https://www.gene.com/media/press-releases/14676/2017-08-07/fda-grants-priority-review-and-breakthro
4. Hyman DM, Puzanov I, Subbiah V, et al. Vemurafenib in multiple nonmelanoma cancers with BRAF V600 mutations. N Engl J Med. 2015;373:726-36.
5. Неопубликованные данные.
6. Abdelfattah AM, Arnaout K, Tabbara IA. Erdheim-Chester disease: a comprehensive review. Anticancer Res. 2014;34:3257-61.

Дисклеймер: Информация, размещенная в настоящем пресс-релизе, содержит сведения о не зарегистрированном в РФ лекарственном средстве/показании и средстве диагностики, носит исключительно научный характер и не является рекламой.