• В подгруппе пациентов из исследования HAVEN 3, ранее получавших профилактику фактором VIII (стандарт терапии), Гемлибра снизила количество кровотечений на 68% по сравнению с предыдущим лечением у тех же пациентов
• Результаты исследования III фазы HAVEN 4 показали, что введение Гемлибры каждые четыре недели обеспечивает эффективный контроль кровотечений у пациентов при наличии и отсутствии у них ингибиторов к фактору VIII

Компания «Рош» сообщает о полных результатах исследования III фазы HAVEN 3 по оценке профилактического применения препарата Гемлибра® (эмицизумаб) один раз в неделю или один раз в две недели у пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII, и исследования III фазы HAVEN 4 по оценке профилактического применения препарата Гемлибра каждые четыре недели у пациентов с гемофилией А при наличии и отсутствии у них ингибиторов к фактору VIII. Результаты этих регистрационных исследований были представлены сегодня на проходящем в Глазго (Шотландия) международном конгрессе Всемирной Федерации по гемофилии (WFH) 2018 года.

«Гемлибра – первый препарат, который показал более высокую эффективность по сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII, являющейся действующим стандартом терапии, что подтверждается статистически значимым снижением количества кровотечений, потребовавших гемостатической терапии, при сравнении с предшествующей терапией у тех же пациентов в исследовании HAVEN 3, – говорит Джонни Малангу, сотрудник факультета медицинских наук Университета Витватерсрэнда и Национальной медицинской лабораторной службы (NHLS), Йоханнесбург, Южная Африка. – Несмотря на используемое в настоящее время профилактическое лечение, у многих людей с гемофилией А возникают кровотечения, что в длительной перспективе может привести к повреждению суставов, поэтому имеется потребность в разработке новых способов лечения».

В исследовании III фазы HAVEN 3 у взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше, получавших Гемлибру с целью профилактики один раз в неделю или один раз в две недели, при отсутствии ингибиторов к фактору VIII, достигнуто снижение количества леченых кровотечений, потребовавших гемостатической терапии, соответственно на 96% (p<0,0001) и 97% (p<0,0001), по сравнению с теми, кто не получал профилактики. Кроме того, у 55,6% (95% CI: 38,1; 72,1) пациентов, получавших Гемлибру каждую неделю, и у 60% (95% CI: 42,1; 76,1) пациентов, получавших Гемлибру через неделю, кровотечения, при которых требуется проведение гемостатической терапии, отсутствовали, по сравнению с 0% (95% CI: 0,0; 18,5) среди тех, кто не получал профилактику. Важно также, что при сравнении индивидуальных показателей у пациентов, ранее участвовавших в проспективном неинтервенционном исследовании (NIS), еженедельная профилактика Гемлиброй показала более высокую эффективность по сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII – стандартом терапии для пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII, что демонстрируется снижением на 68% (p<0,0001) количества кровотечений, потребовавших гемостатической терапии. Кроме того, 93,7% (n=89/95; 95% CI, 86,8; 97,7) участников опроса предпочтений в лечении, отдали предпочтение Гемлибре перед ранее использовавшимся способом лечения гемофилии, а среди участников сравнения предшествующего лечения и лечения Гемлиброй 97,8% (n=45/46) предпочли Гемлибру, а не ранее применявшуюся профилактику фактором VIII. Неожидаемых или серьёзных нежелательных явлений (НЯ), связанных с Гемлиброй, не зарегистрировано, а наиболее частые НЯ соответствовали наблюдавшимся в предыдущих исследованиях. Наиболее частыми НЯ, наблюдавшимися у 5% пациентов или более в исследовании HAVEN 3, были реакции в месте инъекции, боль в суставах (артралгия), симптомы простуды (назофарингит), головная боль, инфекции верхних дыхательных путей и гриппоподобные состояния.

«Эти важные новые данные показывают, что Гемлибра максимально контролирует кровотечения у пациентов с гемофилией А, при этом достаточны менее частые подкожные введения препарата, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – С учетом полученных результатов, теперь у нас имеются положительные результаты во всех четырех исследованиях III фазы, подтверждающие общую эффективность и безопасность Гемлибры, и возможности по улучшению помощи, оказываемой всем пациентам с гемофилией А».

В несравнительном исследовании III фазы HAVEN 4, у взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше, при наличии и отсутствии ингибиторов к фактору VIII, получавших профилактику Гемлиброй каждые четыре недели, медиана среднегодовой частоты кровотечений, потребовавших гемостатической терапии, составила 0,0 (IQR: 0,0; 2,1), при этом у 56,1% (95% CI: 39,7; 71,5) пациентов кровотечения, потребовавшие гемостатической терапии, отсутствовали, а у 90,2% (95% CI: 76,9; 97,3) произошло не более трёх кровотечений, потребовавших гемостатической терапии. Эти результаты показывают, что Гемлибра, при введении один раз в четыре недели, может обеспечить эффективный контроль кровотечений у пациентов с гемофилией А при наличии и отсутствии у них ингибиторов к фактору VIII. Кроме того, все участники (n=41/41; 95% CI, 91,4; 100,0), которые дали ответы в опросе предпочтений, предпочли Гемлибру своему предыдущему лечению гемофилии. Серьёзные НЯ, связанные с Гемлиброй, не зарегистрированы, наиболее частые НЯ соответствовали наблюдавшимся в предыдущих исследованиях. Наиболее частыми НЯ были реакции в месте инъекции, наблюдавшиеся у девяти участников в исследовании HAVEN 4.

Отдельно были представлены данные реальной практики из исследования NIS по влиянию гемофилии А на обусловленное здоровьем качество жизни (HRQoL) и по бремени лечения существующими методами (профилактическое или «по требованию» лечение препаратами шунтирующего действия или заместительная терапия фактором VIII, в зависимости от ингибиторного статуса и местных клинических рекомендаций). Результаты из когорты NIS по детям с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII показали, что наличие этого заболевания и необходимость управления им оказывают существенное негативное влияние на физическое и эмоциональное здоровье, при этом значительная нагрузка падает на лиц, обеспечивающих уход. В другой когорте в NIS, опрос взрослых и подростков с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII показал более высокое качество жизни (HRQoL) при профилактическом лечении фактором VIII по сравнению с эпизодическим лечением, данный результат получен с помощью проверенных инструментов, включая Haem-A-QoL и Haemo-QoL-SF. Кроме того, профилактическое лечение фактором VIII обеспечило сокращение количества пропущенных учебных и рабочих дней по сравнению с эпизодическим лечением. NIS является одним из крупнейших исследований в своем роде с участием пациентов с гемофилией А при наличии и отсутствии ингибиторов к фактору VIII, в рамках которого собраны проспективные данные из реальной практики для использования в качестве средства контроля по архивной статистике для базовых исследований с участием пациентов с гемофилией А.

В апреле 2018 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на основании результатов исследования HAVEN 3 присвоило препарату Гемлибра статус «прорыв в терапии» для лечения пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. В ноябре 2017 года Гемлибра одобрена FDA для рутинной профилактики с целью предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечений у взрослых и детей с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII на основе результатов исследования HAVEN 1 и предварительных результатов исследования HAVEN 2. Кроме того, за последнее время Гемлибра одобрена к применению регулирующими органами во многих странах мира, включая одобрение в феврале 2018 года Европейской комиссией в качестве рутинной профилактики эпизодов кровотечений у пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII. Результаты исследований HAVEN 3 и HAVEN 4 в настоящее время представляются для рассмотрения в органы управления здравоохранением во всем мире.

Об исследовании HAVEN 3 (NCT02847637)

HAVEN 3 – рандомизированное, многоцентровое, открытое исследование III фазы по оценке эффективности, безопасности и фармакокинетики профилактического применения препарата Гемлибра по сравнению с отсутствием профилактики (эпизодическое лечение или лечение «по требованию» препаратами фактора VIII) у пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. В исследовании участвовало 152 пациента с гемофилией A (в возрасте 12 лет и старше), которые ранее получали терапию фактором VIII по требованию или в качестве профилактики. Пациенты, ранее получавшие фактор VIII по требованию, были рандомизированы в отношении 2:2:1 для получения Гемлибры подкожно в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующей дозировкой 1,5 мг/кг/нед до завершения исследования (группа A), для получения Гемлибры подкожно в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующей дозировкой 3 мг/кг/2нед до завершения исследования (группа B), или в группу без профилактического лечения (группа C). Пациенты, ранее получавшие профилактику фактором VIII, получали Гемлибру подкожно в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующей дозировкой 1,5 мг/кг/нед до завершения исследования (группа D). Протоколом допускалось эпизодическое применение препаратов фактора VIII для гемостатической терапии при кровотечениях.

Название исследования	HAVEN 3 (NCT02847637)
Группа в исследовании	Без профилактики (Группа C; n=18)	Профилактика Гемлиброй 1,5 мг/кг (один раз в неделю) (Группа A; n=36)		Профилактика Гемлиброй 3 мг/кг (один раз в 2 недели) (Группа B; n=35)
Среднегодовая частота кровотечений, потребовавших гемостатической терапии (ABR; первичная конечная точка)
Длительность воздействия препарата, медиана (мин-макс), недели	24,0 (14,4–25,0)	29,6 (17,3–49,6)		31,3 (7,3–50,6)
Модельный показатель ABR (95% CI)*	38,2 (22,9; 63,8)	1,5 (0,9; 2,5)		1,3 (0,8; 2,3)
% снижение по сравнению с группой C (RR, p-значение)	N/A	96% снижение (0,04, p <0,0001)		97% снижение (0,03, p <0,0001)
% пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3 (95% CI)	5,6 (0,1; 27,3)	91,7 (77,5; 98,2)		94,3 (80,8; 99,3)
Все кровотечения (дополнительная конечная точка)
Модельный показатель ABR* (95% CI)	47,6 (28,5; 79,6)	2,5 (1,6; 3,9)		2,6 (1,6; 4,3)
Снижение RR, %† (p-значение)	N/A	95% снижение (p <0,0001)		94% снижение (p <0,0001)
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI)	0,0 (0,0; 18,5)	50,0 (32,9; 67,1)		40,0 (23,9; 57,9)
Спонтанные кровотечения, потребовавшие проведения терапии (дополнительная конечная точка)
Модельный показатель ABR* (95% CI)	15,6 (7,6; 31,9)	1,0 (0,5; 1,9)		0,3 (0,1; 0,8)
Снижение RR, %† (p-значение)	N/A	94% снижение p <0,0001		98% снижение p <0,0001
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI)	22,2 (6,4; 47,6)	66,7 (49,0; 81,4)		88,6 (73,3; 96,8)
Кровотечения в суставах, потребовавшие проведения терапии (дополнительная конечная точка)
Модельный показатель ABR* (95% CI)	26,5 (14,7; 47,8)	1,1 (0,6; 1,9)		0,9 (0,4; 1,7)
Снижение RR, %† (p-значение)	N/A	96% снижение (p <0,0001)		97% снижение (p <0,0001)
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI)	0,0 (0,0; 18,5)	58,3 (40,8; 74,5)		74,3 (56,7; 87,5)
Кровотечения в суставах-мишенях, потребовавшие проведения терапии (дополнительная конечная точка)
Модельный показатель ABR* (95% CI)	13,0 (5,2; 32,3)	0,6 (0,3; 1,4)		0,7 (0,3; 1,6)
Снижение RR, %† (p-значение)	N/A	95% снижение p <0,0001		95% снижение p <0,0001
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI)	27,8 (9,7; 53,5)	69,4 (51,9; 83,7)		77,1 (59,9; 89,6)
Кровотечения, потребовавшие проведения терапии, индивидуальное сравнение данных по пациентам (пациенты из группы D, которые участвовали в NIS, n=48; дополнительная конечная точка)
Группа в исследовании	Предшествующая профилактика фактором VIII (Группа C; n=48)		Профилактика Гемлиброй 1,5 мг/кг (один раз в неделю) (Группа D; n=48)
Длительность воздействия препарата, медиана (мин-макс), недели	30,1 (5,0–45,1)		33,7 (20,1–48,6)
Модельный показатель ABR* (95% CI)	4,8 (3,2; 7,1)		1,5 (1,0; 2,3)
Снижение по сравнению с NIS, % Фактор VIII (RR, p-значение)	68% снижение (0,32, p<0,0001)
Медиана ABR (IQR)	1,8 (0,0; 7,6)		0,0 (0,0; 2,1)
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI)	39,6 (25,8; 54,7)		54,2 (39,2; 68,6)
% пациентов с 0-3 кровотечениями (95% CI)	72,9 (58,2; 84,7)		91,7 (80,0; 97,7)

*Модель отрицательной биномиальной регрессии

†По сравнению с группой C

• Индивидуальное сравнение данных по пациентам включает данные по 48 пациентам из группы D, участвовавших в NIS
• Вся группа D (n=63) ABR 1,6 (95% CI, 1,1; 2,4); доля пациентов без кровотечений 55,6% (95% CI, 42,5; 68,1)

Балл физического здоровья по Haem-A-QoL
Группа в исследовании	Без профилактики (Группа C; n=17)	Профилактика Гемлиброй 1,5 мг/кг (один раз в неделю) (Группа A; n=36)	Профилактика Гемлиброй 3 мг/кг (один раз в 2 недели) (Группа B; n=35)
Балл физического здоровья на неделю 25
Кол-во пациентов, n	13	34	29
Скорректированная разность средних значений (95% CI) по сравнению с группой C	N/A	12,5 (–2,0; 27,0)	16,0 (1,2; 30,8)
P-значение	N/A	0,089	0,035

• Гемлибра обеспечила количественное улучшение
• Поскольку сравнение Haem-A-QoL между группами A и C не является статистически значимым, результат сравнения между группами B и C не считается статистически значимым в связи с порядком конечных точек в иерархической структуре статистического анализа

Haem-A-QoL – опросник оценки качества жизни у взрослых больных гемофилией.

Исследование HAVEN 3 – резюме по безопасности: все участники, получавшие Гемлибру профилактическое применение препарата Гемлибра (N=150)
n (%), если не указано иное	Группа A: 1,5 мг/кг QW (n = 36)	Группа B: 3 мг/кг Q2W (n = 35)	Группа C: 3 мг/кг Q2W (n = 16)*	Группа D: 1,5 мг/кг QW (n = 63)	Всего (N=150)
Общее кол-во НЯ	143	145	19	236	543
Кол-во серьёзных НЯ	1	3	0	10	14
Кол-во серьёзных НЯ, связанных с Гемлиброй	0	0	0	0	0
Отдельные НЯ, наблюдавшиеся у 5% или более всех пациентов, n (%)‡
ISR†	9 (25,0)	7 (20,0)	2 (12,5)	20 (31,7)	38 (25,3)
Инфекции верхних дыхательных путей	4 (11,1)	4 (11,4)	0	8 (12,7)	16 (10,7)
Пациенты с НЯ, ставшими причиной прекращения лечения, n (%)	0	1 (2,9)	0	0	1 (0,7)

* Данные представляют только период профилактического применения препарата Гемлибра; на дату окончания регистрации данных один пациент был потерян для последующего наблюдения, а еще один ожидал начала лечения Гемлиброй.

† НЯ степени 1–2. Ещё один пациент в группе D (и в колонке с суммарными данными) сообщил о «эритеме в месте инъекции», а не о «реакции в месте инъекции», последний термин является предпочтительным (Preferred Term).

‡ Прочими НЯ, наблюдавшимися у 5% или более пациентов, были артралгия (19%), назофарингит (12%), головная боль (11%) и гриппоподобные состояния (6%)

• Один пациент в группе B прекратил лечение по причине сочетания нескольких НЯ легкой степени (бессонница, выпадение волос, ночные кошмары, сонливость, подавленное настроение, головная боль и зуд); 2 пациента были потеряны для наблюдения (группы A и C, по одному пациенту в каждой)
• Из 215 событий при совместном воздействии фактора VIII и Гемлибры у 64 пациентов, в 43 случаях средняя доза фактора VIII составили ≥50 МЕ/кг/24 ч, при этом 8 событий продолжались более 24 часов; совместном воздействии Гемлибры и фактора VIII не было связано с серьёзными НЯ, к которым относятся ТМА и ТЭ
• По оценке исследователя, серьёзные НЯ, связанные с Гемлиброй, отсутствуют
• Ни у одного из пациентов, получавших Гемлибру, не развилось новых ингибиторов к фактору VIII
• ADA не зарегистрированы

ADA – антитела к препарату; НЯ – нежелательное явление; ISR – реакция в месте инъекции; NIS – неинтервенционное исследование; ТЭ – событие тромбоэмболии; ТМА – тромботическая микроангиопатия

Об исследовании HAVEN 4 (NCT03020160)

HAVEN 4 – несравнительное, многоцентровое, открытое исследование III фазы по оценке эффективности, безопасности и фармакокинетики (ФК) препарата Гемлибра, вводимого подкожно каждые четыре недели. В исследование было включено 48 пациентов (в возрасте 12 лет и старше) с гемофилией А при наличии или при отсутствии ингибиторов к фактору VIII, которые ранее получали фактор VIII или препараты шунтирующего действия, по требованию или в качестве профилактики. Исследование включало в себя две части: вводную и расширенную. Все пациенты во вводной части исследования (n=7) ранее получали лечение по требованию и подкожно Гемлибру в дозе 6 мг/кг для получения полного описания ФК профиля в течение четырех недель после однократного введения, с последующим введением в дозе 6 мг/кг каждые четыре недели в течение 24 или более недель. Пациенты в расширенной когорте (n=41) получали подкожно Гемлибру в качестве профилактики в дозе 3 мг/кг/нед в течение 4 недель, с последующим введением в дозе 6 мг/кг каждые четыре недели в течение 24 или более недель. Протоколом допускалось эпизодическое применение для гемостатической терапии при кровотечениях препаратов фактора VIII или препаратов шунтирующего действия, в зависимости от статуса пациента по ингибиторам к фактору VIII.

Название исследования	HAVEN 4 (NCT03020160)
Группа в исследовании	Профилактическое применение препарата Гемлибра (общее количество пациентов n=48; n=41 включено в анализ эффективности)
Количество кровотечений, потребовавших проведения терапии
Среднегодовая частота кровотечений (ABR)*, модельный показатель (95% CI)	2,4 (1,4; 4,3)
Медиана ABR, расчетный показатель (IQR)	0,0 (0,0; 2,1)
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI)	56,1 (39,7; 71,5)
Доля пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3, % (95% CI)	90,2 (76,9; 97,3)
Все кровотечения
ABR, модельный показатель (95% CI)	4,5 (3,1; 6,6)
Медиана ABR, расчетный показатель (IQR)	2,1 (0,0; 5,9)
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI)	29,3 (16,1; 45,5)
% пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3 (95% CI)	80,5 (65,1; 91,2)
Спонтанные кровотечения, потребовавшие проведения терапии
ABR, модельный показатель (95% CI)	0,6 (0,3; 1,5)
Медиана ABR, расчетный показатель (IQR)	0,0 (0,0; 0,0)
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI)	82,9 (67,9; 92,8)
Доля пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3, % (95% CI)	97,6 (87,1; 99,9)
Кровотечения в суставах, потребовавшие проведения терапии
ABR, модельный показатель (95% CI)	1,7 (0,8; 3,7)
Медиана ABR, расчетный показатель (IQR)	0,0 (0,0; 1,9)
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI)	70,7 (54,5; 83,9)
Доля пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3, % (95% CI)	95,1 (83,5; 99,4)
Кровотечения в суставах-мишенях, потребовавшие проведения терапии
ABR, модельный показатель (95% CI)	1,0 (0,3; 3,3)
Медиана ABR, расчетный показатель (IQR)	0,0 (0,0; 0,0)
Доля пациентов без кровотечений, % (95% CI)	85,4 (70,8; 94,4)
Доля пациентов с количеством кровотечений от 0 до 3, % (95% CI)	97,6 (87,1; 99,9)

*Модель отрицательной биномиальной регрессии

• Медиана (диапазон) периода воздействия препарата: 25,6 (24,1–29,4) недель
• Большинство (38/51 [74,5%]) кровотечений, потребовавших гемостатической терапии, относились к травматическим

Балл физического здоровья по Haem-A-QoL
	Гемлибра 6 мг/кг Q4W n=38*
	Исходный уровень	Неделя 25
Количество пациентов	38	37
Балл физического здоровья, среднее значение (SD)	47,0 (25,1)	32,4 (25,4)
Изменение от исходного уровня, среднее (95% CI)	N/A	–15,1 (–22,4; –7,8)

• Гемлибра обеспечила количественное улучшение
• Изменение балла физического здоровья по сравнению с исходным уровнем для значимых улучшений: ≥10 баллов (порог ответа)
• В анализ не включались подростки (n=3)

Исследование HAVEN 4 – резюме по безопасности
Общее количество НЯ	148
Участников с количеством НЯ ≥ 1, n (%)	30 (73,2)
Серьёзные НЯ, n (%) *	1 (2,4)
НЯ степени ≥ 3, n (%)	1 (2,4)
НЯ, связанные с исследуемым лечением, n (%)	12 (29,3)
Местные реакции в месте инъекции (ISR), n (%)	9 (22,0)
НЯ, требующие особого внимания
Повышенная чувствительность	0
ТЭ/ТМА	0

* Одно серьёзное НЯ в когорте вводной части исследования: гипертония III степени у пациента с гипертонией в анамнезе; НЯ не связано лечением Гемлиброй.

• 73,2% пациентов испытали ≥1 НЯ
• Только одно серьёзное НЯ (степени ≥3) рабдомиолиза, не связанного с Гемлиброй
• Наиболее частыми НЯ, связанными с Гемлиброй, были реакции в месте инъекции (22,0%)
• Не зарегистрировано НЯ, потребовавших перерыва в лечении или прекращения лечения Гемлиброй
• Не зарегистрировано случаев ТЭ, ТМА или реакций повышенной чувствительности

ФК – фармакокинетика

О препарате Гемлибра (эмицизумаб)

Гемлибра – биспецифичное моноклональное антитело, способное связываться с факторами свертывания IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад свертывания крови и процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Гемлибра – профилактический препарат, вводимый подкожно, путем инъекции готового к использованию раствора, с периодичностью один раз в неделю. В рамках программы клинической разработки оценивается безопасность и эффективность Гемлибры и ее потенциал для преодоления существующих клинических проблем: краткосрочного действия существующих методов лечения, выработки ингибиторов фактора VIII и потребность в частом венозном доступе. Препарат Гемлибра создан компанией Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. и в настоящее время совместно разрабатывается компаниями Chugai, Genentech и «Рош». В США препарат распространяется под маркой Гемлибра (эмицизумаб-kxwh) для пациентов с ингибиторами к фактору VIII, где “kxwh” добавлено для обеспечения соответствия требованиям разработанного FDA отраслевого руководства по непатентованным наименованиям биопрепаратов.

О гемофилии А

Гемофилия А является серьёзным наследственным заболеванием, связанным с нарушением функции свертывания крови, что приводит к неконтролируемым и часто спонтанным кровотечениям. Гемофилией А страдают примерно 320 тысяч человек во всем мире,[1,2] примерно 50-60% которых имеют тяжелую форму заболевания.[3] У больных с гемофилией А отсутствует, или имеется в недостаточном количестве, фактор свертывания крови VIII – белок, участвующий в процессе свертывания крови. Когда кровотечение случается у здорового человека, фактор свертывания крови VIII объединяет факторы свертывания крови IXa и X, что является важным шагом в формировании сгустка крови и остановке кровотечения. В зависимости от тяжести заболевания, у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах.[1] Эти кровотечения могут представлять значительную проблему для здоровья, поскольку они часто вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, уменьшенной подвижности и долговременному поражению сустава.[4] Серьёзным осложнением в лечении является выработка ингибиторов к препаратам, замещающим фактор VIII.[5] Ингибиторы представляют собой антитела, вырабатываемые иммунной системой организма, которые связываются с замещающим фактором VIII и блокируют его эффективность,[6] что затрудняет, или делает невозможным достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечения.

«Рош» в гематологии

Более 20 лет компания «Рош» занимается разработкой инновационных лекарственных препаратов, которые обеспечивают значительный прогресс в лечении онкогематологических заболеваний. В настоящее время компания «Рош» прикладывает большие усилия и инвестирует в разработку инновационных способов лечения пациентов, страдающих гематологическими заболеваниями. Кроме препаратов Мабтера® (ритуксимаб), Газива® (обинутузумаб) и Венклекста® (венетоклакс) в сотрудничестве с компанией AbbVie, портфолио исследуемых лекарственных препаратов для лечения онкогематологических заболеваний компании «Рош» включает в себя Тецентрик® (атезолизумаб), конъюгат антитело-лекарственный препарат анти-CD79b (RG7596/полатузумаб ведотин) и малую молекулу – антагонист MDM2 (идасанутлин/RG7388). Кроме того, с разработкой препарата Гемлибра (эмицизумаб) – биспецифичного моноклонального антитела, предназначенного для лечения гемофилии типа А, нацеленность компании на разработку новых молекул для применения в гематологии выходит за рамки онкологии.

О компании «Рош»

Компания «Рош» входит в число ведущих компаний мира в области фармацевтики и диагностики, являясь самым крупным производителем биотехнологических лекарственных препаратов для лечения онкологических, офтальмологических и аутоиммунных заболеваний, тяжелых вирусных инфекций и нарушений центральной нервной системы. Компания «Рош» является лидером в области диагностики in vitro и гистологической диагностики онкологических заболеваний, а также пионером в области самоконтроля сахарного диабета. Объединение фармацевтического и диагностического подразделений позволяет «Рош» быть лидером в области персонализированной медицины — стратегии, направленной на разработку эффективных медицинских решений для пациентов, с учетом индивидуальных особенностей каждого.

Компания была основана в 1896 году и на протяжении 120 лет производит современные диагностические средства и инновационные лекарственные препараты для профилактики, диагностики и лечения серьезных заболеваний, делая значительный вклад в развитие мирового здравоохранения. Двадцать девять препаратов «Рош», в том числе жизненно важные антибиотики, противомалярийные и противоопухолевые препараты, включены в Перечень основных лекарственных средств ВОЗ. Восемь лет подряд компания «Рош» признается лидером в сфере фармацевтики, биотехнологий и медико-биологических наук по показателям устойчивости индекса Доу-Джонса. Группа компаний «Рош» (штаб-квартира в Базеле, Швейцария) имеет представительства более чем в 100 странах мира, в которых, по данным 2016 года, работает более 94 000 человек. Инвестиции компании в исследования и разработки составляют 9,9 миллиардов швейцарских франков, объем продаж — 50,6 миллиарда швейцарских франков. Компании «Рош» полностью принадлежит компания Genentech, США, и контрольный пакет акций компании Chugai Pharmaceutical, Япония. Дополнительную информацию о компании «Рош» в России можно получить на сайте www.roche.ru

Все товарные знаки, использованные или упомянутые в данном пресс-релизе, защищены законом.

Ссылки

1. ВФГ. Рекомендации по лечению гемофилии (на англ.), 2012, [интернет; март 2017]. Доступно по ссылке: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf
2. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.
3. Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.
4. Franchini M, Mannucci PM. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84.
5. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319-s329.
6. Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of haemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039-48.