Команда исследователей НИИ Фармакологии живых систем НИУ «БелГУ» успешно протестировала препарат на основе аденоассоциированного вирусного вектора, предназначенного для лечения дисферлинопатий. Об этом сообщает Известия со ссылкой на пресс-службу Минобрнауки РФ. Дисферлинопатии — это группа редких (орфанных) мышечных дистрофий, характеризующихся мышечной слабостью и атрофией различных групп мышц, что может привести к полной инвалидизации. Заболевание встречается у семи из 1 млн новорожденных, а его проявления начинаются незаметно, что затрудняет диагностику.

Уникальность препарата

Руководитель работ, профессор Михаил Корокин, рассказал об уникальности препарата и отметил, что препарат, разработанный учеными НИУ «БелГУ», основан на аденоассоциированном вирусе, который несет кодон-оптимизированную комплементарную ДНК гена дисферлина под управлением специфичного к мышечной ткани связующего звена. Это позволяет усилить экспрессию дисферлина и устранить недостатки аналогов, связанные с противопоказаниями к применению.

Исследования на мышах

В ходе исследований эффективности препарата на дисферлин-дефицитных мышах была отмечена выраженная коррекция физической работоспособности. Ученые использовали несколько тестов для оценки эффективности препарата:

• Тест «сила хватки»: Через 30 дней после однократного внутривенного введения препарата, пиковое значение силы тяги у дисферлин-дефицитных мышей было на 27,3% выше, чем у мышей, не получавших препарат.
• Тест «вынужденное плавание с грузом»: Через три месяца после однократного внутримышечного введения препарата, мыши плавали на 92,3% дольше по сравнению с контрольной группой.
• Тест «удержание на скользком вертикальном стержне»: После двукратного введения препарата с интервалом в один месяц, мыши могли удерживаться на стержне на 23% дольше через три месяца после первого введения.

Перспективы и значимость

Полученные результаты свидетельствуют о том, что препарат обеспечивает выраженную экспрессию гена дисферлина и может стать основой для эффективного средства коррекции физической работоспособности при дисферлинопатиях. По словам Альберта Ризванова, руководителя центра превосходства «Персонифицированная медицина» Казанского (Приволжского) федерального университета, в настоящее время в мире нет этиотропных средств для лечения дисферлинопатии, поэтому используются только симптоматические подходы. Российская разработка имеет значительный потенциал как для лечения этого заболевания в стране, так и для экспорта технологий.

Разработка препарата является результатом сотрудничества между НИУ «БелГУ», ООО «Генотаргет» и ПАО «Артген-Биотех». Однако, по словам Михаила Болкова, старшего научного сотрудника Института иммунологии и физиологии Уральского отделения РАН, еще предстоят клинические исследования препарата, чтобы определить точную дозу для детей и, возможно, для взрослых.

В случае успеха доклинических испытаний генно-инженерный российский препарат станет первым в своем роде, не имеющим аналогов, и будет иметь хороший экспортный потенциал.