Новый способ бороться с врожденными заболеваниями открыли французские ученые: с помощью вируса СПИДа они внедрили в костный мозг больных детей вместо наследственных генов с болезнью нужные для лечения гены.
Французские учёные смогли вылечить тяжёлое врождённое заболевание, внедрив в клетки костного мозга подростков нужные для лечения гены. В качестве средства доставки гена в ДНК был использован ВИЧ – вирус имуннодефицита человека, вызывающий СПИД.
Говорят, что самый лучший способ лечения – профилактика. Безусловно, это так, если речь идет о приобретенных заболеваниях, таких как инфекции, паразитарные и дистрофические поражения. А что если болезнь достаётся ребенку от родителей? Если виной тому не образ жизни и не дурные привычки, а плохая наследственность и природные механизмы изменчивости. Большую часть бактерий, вирусов и паразитов можно удалить из организма, но как изменить собственные гены?
До последнего времени генетически обусловленные заболевания удавалось лечить лишь симптоматически –подавлять лишь некоторые проявления болезни с помощью лекарственных препаратов. Однако хотелось бы научиться лечить саму болезнь, в данном случае – менять повреждённые гены.
В этом идея генной терапии – лечения, направленного на избавление человека от генетического заболевания путем введения в его организм нормальных генов, так чтобы они могли преодолеть влияние дефектных генов.
В очередной раз идея нового способа лечения была заимствована у природы. Ведь способностью контролируемо и целенаправленно изменять чужой геном обладают вирусы, встраивающие свою генетическую информацию в клетки хозяина.
Чем агрессивней вирус – тем эффективней лечение.
Так решили исследователи из французского Национального биомедицинского агентства и использовали для терапии вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) в качестве носителя. Именно этот вирус приводит к одному из страшнейших заболеваний – синдрому приобретённого иммунодефицита (СПИДу). Патрик Обур и Натали Картье доложили свои результаты лечения врожденных нейродегенеративных расстройств (адренолейкодистрофии) у двух семилетних детей на заседании Европейского общества генной и клеточной терапии.
Генетически обусловленные заболевания вызываются нарушениями в структуре генов – первом этапе классической схемы «ген-белок-признак», приводящих к синтезу дефектного белка, а следовательно – неправильному проявлению признака.
Более сложная модель выглядит как «ген (ДНК) – РНК – белок – модификация белка – признак». Вмешаться в развитие врожденной болезни можно как на уровне ДНК, так и на уровне РНК, по образу которой синтезируется белок.
Самым эффективным было бы предотвращение развития заболевания на самых ранних этапах – в эмбриональном развитии, но сверхвысокие риски пока останавливают ученых от подобных экспериментов, ведь в таком случае измененными окажутся все – в том числе и половые клетки. А как это скажется на детях вылеченного человека, точно прогнозировать пока невозможно.
Проводимые экспериментальные и клинические исследования пока основываются на привнесении – добавлении нового гена к существующему дефектному. Мишенями являются не все клетки организма, а лишь тех тканей, в которых проявление этого признака наиболее важно – например, нервной ткани при болезни Паркинсона или костного мозга при талассемии.
Нормальные гены вводятся с помощью различных носителей – векторов. Наиболее дорогостоящим, но и самым эффективным методом является введение нормально функционирующего гена в составе аденовируса.
Ту же процедуру можно с большей надежностью повторить и ex vivo (вне организма) – забрать клетки ткани при биопсии, ввести в них ген в условиях in vitro (в пробирке), проконтролировать эффективность, а затем уже трансплантировать обратно. При этом минимизируются возможные побочные действия переносчиков, которые не контактируют с другими клетками организма.
Так и поступили Обур и Картье, введя правильный ген с помощью вектора ВИЧ в клетки костного мозга в условиях культуры клеток, а затем уже трансплантировав их подросткам с поражением оболочки нервных путей, сообщает Газета.
К заболеваниям, поддающимся лечению с помощью генной терапии, относятся не только врожденные – этот метод позволяет блокировать размножение различных вирусов или образование белков, приводящих к развитию опухолей. Среди генетических заболеваний наиболее перспективна терапия болезней рецессивных, когда патологическое состояние вызывается рецессивным аллелем гена. В этом случае привнесенный ген на уровне ДНК подавляет проявление дефектного.
Несмотря на положительный результат и открывшиеся перспективы лечения миллионов людей с врожденными генетическими заболеваниями, не только моралисты, но и ученые по всему миру не скрывают своих опасений по поводу возможного негативного влияния вирусной составляющей «лекарства» на здоровье человека.