Исследователи в Нидерландах разработали препарат, который способен помочь детям при тяжелой форме мышечной дистрофии. Недавно его опробовали на четырех мальчиках, препарат позволил организму пациентов начать усваивать необходимое количество белка и накапливать его в мышцах.
Экспериментальный препарат также способен приостанавливать генетические мутации, свойственные этому заболеванию. Кроме того, новый препарат теоретически будет эффективен и при лечении рака, заболеваний сердечно-сосудистой системы, а также станет эффективным при борьбе с заразными болезнями. Но до запуска препарата на рынок еще несколько лет работы и проверки препарата. В основе лекарства молекула, которая помогает клеткам производить необходимые белки.
Эрик П. Хоффман (Eric P. Hoffman), автор статьи об этом изобретении и директора исследовательского центра генетической медицины в детском национальном медицинском центре в Вашингтоне, сказал, что лечение этим препаратом очень дорого. Один курс лечения обойдется в 250 тысяч долларов, кроме того, курс необходимо повторять каждые несколько месяцев.