Американские исследователи сообщают о положительных результатах второй стадии клинических испытаний геннотерапевтического метода лечения ВИЧ-инфекции. В двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании приняли участие 74 добровольца с ВИЧ-инфекцией.
Исследователи из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе использовали для лечения ВИЧ-инфекции гемопоэтические клетки, в ДНК которых был встроен ген, кодирующий ферментативную РНК (рибозим) OZ1. Эта молекула способна блокировать размножение вируса иммунодефицита человека при его попадании в клетку.
Половине добровольцев были введены стволовые клетки с участком ДНК, кодирующим ризбозим OZ1, остальным испытуемым ввели плацебо. Ученые рассчитывали, что оснащенные рибозимом стволовые гемопоэтические клетки дадут начало новым поколениям клеток крови, которые будет неуязвимы перед ВИЧ-инфекцией.
В течение первых 48 недель после начала эксперимента у получивших инъекции пациентов концентрации вируса в крови оставались на том же уровне, что и в контрольной группе. Однако к 100-й неделе у получивших лечение участников началось снижение вирусной нагрузки, кроме того, у них наблюдалось увеличение числа CD4-лимфоцитов – клеток, которые являются главной мишенью вируса иммунодефицита.
Впрочем, результаты генетических исследований образцов крови участников показали, что со временем число генетически модифицированных клеток в их крови сокращалось. На четвертой неделе после эксперимента клетки с рибозимом OZ1 обнаруживались у 94 процентов получивших инъекции, на 48-й – лишь у 12 процентов, на 100-й – только у семи процентов.
По данным исследователей, генная терапия ВИЧ-инфекции не вызвала у больных существенных побочных реакций. В будущем подобные процедуры можно будет использовать для дополнительной терапии ВИЧ наряду с традиционным медикаментозным лечением, полагают ученые.
Отчет об эксперименте опубликован в журнале Nature Medicine.