Голландская фирма Pharming разработала технологию получения человеческого белка из молока трансгенных кроликов. Новый продукт поможет, в частности, больным с наследственной формой отёка Квинке (hereditary angioedema).
Кроликам внедрили человеческий ген, который активизирует выработку особого белка C1-inhibitor. Именно недостаточное его количество в организме человека приводит к развитию так называемого наследственного ангионевротического отёка. Он доставляет больным массу проблем и даже может привести к смерти (вследствие удушения из-за разбухания тканей).
Болезнь можно лечить при помощи синтетических лекарств. Но терапевтическое применение куда более естественных белков является лучшей альтернативой. Отсюда и интерес генетиков к различным животным.
"C1-inhibitor можно также получить из донорской крови. Однако этот способ менее безопасен, так как в препарат могут попасть вирусы донора. Наш метод хорош ещё и тем, что с его помощью белок можно производить постоянно и в любых количествах", — рассказывает Марйолейн ван Хелмонд (Marjolein van Helmond), представитель компании Pharming.
Конечно, кролик – не корова, одна самка даёт порядка 120 миллилитров молока в день. Однако из одного литра продукта, полученного от изменённых животных, можно извлечь до 12 граммов столь нужного человеческого белка.
Молоко кроликов собирают при помощи миниатюрных доильных аппаратов, которые, как и в других случаях, надеваются на соски крольчихи. Де Врис отмечает, что никаких неприятных ощущений животное при этом не испытывает, более того, ему специально создают максимально комфортную обстановку.
Компания Pharming работает с кроликами уже несколько лет, но лишь недавно представила препарат Rhucin, который, вероятнее всего, и станет первым почти натуральным лекарством, позволяющим побороть наследственный ангионевротический отёк.
Сейчас препарат изучают специалисты из Европейского агентства лекарственных средств (European Medicines Agency). Решение будет оглашено в 2010 году. Вскоре начнутся испытания и в США.
Голландские фермеры уже готовы вырастить первую тысячу трансгенных кроликов, молоко которых пойдёт на создание нового лекарства, спасающего жизни не только больных с наследственными заболеваниями, но и тех, кто перенёс инфаркт или пересадку органов (выгода для последних уже подтверждена доклиническими исследованиями).