Новый метод генной терапии способен защитить больных эмфиземой легких от развития болезни на протяжении всей жизни.
Эмфизема легких — это заболевание дыхательных путей, характеризующееся патологическим расширением воздушных пространств конечных бронхиол, которое сопровождается деструктивными изменениями альвеолярных стенок. Самая распространенная форма эмфиземы возникает у молодых людей из-за дефицита альфа-1-антитрипсина, вызванного мутацией в одноименном гене.
Ученые из Медицинской школы Бостонского университета (США) провели эксперимент на мышах и разработали систему, которая может доставлять гены выборочно в 70% альвеолярных макрофагов легких, играющих большую роль в развитии эмфиземы. Используя эту технологию, исследователи добились устойчивой экспрессии нормального человеческого альфа-1-антитрипсина на том уровне, который облегчил течение эмфиземы у подопытных грызунов.
Легочные макрофаги, несущие терапевтический ген, сохранялись в альвеолярных мешочках в течение двух лет после единственной внутритрахеальной инъекции.
Результаты эксперимента ставят под сомнение догму о том, что легочные макрофаги недолговечны, и подтверждают, что эти дифференцированные клетки могут использоваться для генной терапии, включая коррекцию дефицита человеческого альфа-1-антитрипсина.
Подготовлено по материалам HealthDay News.

Эльвира Кошкина