Группа европейских ученых предлагает использовать снотворное лекарственное средство талидомид, действие которого вызвало появление врожденных уродств у тысяч детей в середине пошлого века, для борьбы с наследственным заболеванием сосудистой системы.
В момент появления на рынке в конце пятидесятых годов талидомид считался чрезвычайно эффективным и безопасным седативным средством. Он также имел противорвотный эффект, и женщины охотно принимали его для устранения бессонницы и утренней тошноты, связанных с беременностью.
Но через несколько лет выяснилось страшное: талидомид является тератогеном, то есть вызывает отклонения в развитии плода. Жертвами препарата стали более 10 тысяч детей с врожденными уродствами. Было установлено, что молекула талидомида может существовать в виде двух оптических изомеров, причем опасность представляет только один из них; к сожалению, это не решает проблему тератогенного воздействия, поскольку в организме изомеры способны переходить друг в друга.
Талидомидовая трагедия заставила многие страны ужесточить порядок лицензирования лекарственных средств. В настоящее время препарат используется только для лечения проказы и некоторых тяжелых раковых заболеваний.
Авторам рассматриваемой работы удалось показать, что талидомид способен эффективно противостоять развитию наследственной геморрагической телеангиэктазии (болезни Рандю — Вебера — Ослера) — редкого наследственного нарушения, которое характеризуется образованием легко кровоточащих расширенных сосудов и повторяющимися носовыми или желудочно-кишечными кровотечениями. Ученые работали с экспериментальной моделью болезни — мышами с нуль-мутацией, ведущей к полной потере функции, в гене Eng. Как оказалось, прием талидомида позволяет уменьшить частоту кровотечений и восстановить нормальное состояние стенок кровеносных сосудов. Эффект обеспечивается за счет повышения уровня экспрессии белка PDGFB в клетках эндотелия, выстилающих внутреннюю поверхность сосудов.